Verein Mukopolysaccharidosen Schweiz

 

Studien zu MPS IIIA

CAMBRIDGE, Mass. Und PARIS - 14. Februar 2019 - Lysogene (FR0013233475 - LYS), ein bahnbrechendes biopharmazeutisches Unternehmen, das auf Gentherapie gegen Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) spezialisiert ist, und Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT) Marktführer in der Präzisionsgenetik für seltene Krankheiten, gab heute bekannt, dass der erste Patient AAVance, eine weltweite klinische Phase 2-3-Studie mit LYS-SAF302, einer Gentherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA), verabreicht wurde.
„Der erste Patient, dem die AAVance-Studie verabreicht wurde, ist ein wichtiger Schritt, um gegen diese unaufhaltsam fortschreitende neurodegenerative Erkrankung vorzugehen. Unser Ziel ist es, den klinischen Status von Patienten mit MPS IIIA zu stabilisieren oder zu verbessern, indem wir eine permanente Quelle für funktionelle Enzyme im Gehirn schaffen “, sagte Karen Aiach, Gründerin und Chief Executive Officer von Lysogene.
"MPS IIIA ist eine tödliche neurologische Erkrankung mit schwächenden Symptomen, für die es derzeit keine zugelassene Behandlung gibt", sagte der leitende Investigator Dr. Ronald Crystal, Vorsitzender der Abteilung für genetische Medizin und der Bruce Webster-Professor für Innere Medizin an der Weill Cornell Medicine ein Arzt im NewYork-Presbyterian / Weill Cornell Medical Center, der ein bezahlter Berater für Lysogene ist. „Es ist eine große Motivation zu wissen, dass die Arbeit, die wir hier machen, das Potenzial hat, für so viele unglückliche Kinder einen lebensverändernden Unterschied zu bewirken, und ich freue mich sehr darauf, diese innovative Therapie weiter voranzutreiben.“
"Jeder Tag ist eine Gelegenheit, um Patienten mit transformativen Behandlungen voranzubringen, und der heutige Meilenstein ist ein wichtiger Schritt in Richtung dieses Ziels", sagte Doug Ingram, Präsident und Chief Executive Officer von Sarepta. "Sarepta hat sich verpflichtet, mit Lysogene zusammenzuarbeiten, um dieses Programm mit der größten Dringlichkeit für die Patienten voranzutreiben."
In Übereinstimmung mit dem zwischen Lysogene und Sarepta unterzeichneten weltweiten Lizenz- und Kollaborationsabkommen löst die Dosierung des ersten Patienten mit LYS-SAF302 in einer klinischen Phase-2-3-Studie Meilensteinzahlungen von Sarepta an Lysogene in Höhe von 18 Mio. USD aus.