Studien zu MPS I und II
Sangamo-Zwischenergebnisse zu CT MPS I und MPS II
Sehr geehrte Damen und Herren,
Auf dem WORLD-Symposium letzte Woche gab Sangamo Zwischenergebnisse zu klinischen Studien für MPS I und MPS II bekannt.
Weitere Informationen und Präsentationen finden Sie unter den folgenden Links:
Zwischenergebnisse der Phase-1/2-EMPOWERS-Studie zur Bewertung von SB-318-Zinkfingernuclease (ZFN) in vivo-Genom-Editing, die eine erhöhte Leukozyten-IDUA-Aktivität bei Patienten mit MPS I zeigen
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-announces-interim-results-phase-12-empowers-study
Präsentation - Prof. Paul Harmatz:
https://www.sangamo.com/application/files/8915/4955/2276/WORLD_2019_SB-318_for_MPS_I_presentation_FINAL_05_FEB_2019.pdf
Sangamo gibt Zwischenergebnisse der Phase 1/2 CHAMPIONS-Studie bekannt, die vorläufige Beweise für die In-vivo-Genom-Bearbeitung bei Patienten mit MPS II zeigt, die mit SB-913 behandelt wurden
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-announces-interim-results-phase-12-champions-study
Und die Präsentation - Prof. Joseph Muenzer:
https://www.sangamo.com/application/files/3115/4966/0063/WORLD_2019_SB-913_for_MPS_II_presentation_FINAL_05_FEB_2019.pdf
MPSI und MPSII:
Zwei neue Phase I Studien wurden eröffnet für MPSI und MPSII und suchen nun Teilnehmer.
MPSI: Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von aufsteigenden Dosen von SB-318. SB-318 ist ein intravenös verabreichtes Zink Finger Nuclease (ZFN) -Therapeutikum zur Bearbeitung von Genomen. Es fügt eine korrekte Kopie des α-L-Iduronidase-Gens (IDUA) in den Albumin-Lokus in Hepatozyten mit dem Ziel der lebenslangen therapeutischen Produktion des IDUA-Enzyms ein.
Infos: http://www.empowersmpstrial.com/
Kontakt: clinicaltrials[at]sangamo.com.
MPS II: Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung der Enzymaktivität von Iduronat-2-Sulfatase (IDS) von Leukozyten und Plasma in aufsteigenden Dosen von SB-913 zu bewerten. SB-913 ist ein intravenös verabreichtes Zink Finger Nuclease (ZFN) -Therapeutikum zur Bearbeitung von Genomen. Es fügt eine korrekte Kopie des IDS-Gens in den Albumin-Lokus in Hepatozyten ein mit dem Ziel der lebenslangen therapeutischen Produktion des IDS-Enzyms.
Infos: http://mps2study.com/
Kontakt: clinicaltrials[at]sangamo.com.
Teilnehmer sollten für beide Studien über 18 sein.
Reisekosten uns Spesen werden übernommen.
Zink Nucleasen sind sicher und lösen das Problem am Kern, indem sie das "kaputte" Gen durch das Funktionierende ersetzen und dieses an der richtige Stelle einbauen. Dadurch wird das fehlende Enzym exprimiert und kann darauf die GAGs spalten, welche bei MPS sonst akkumulieren und alle Symptome hervorrufen.