Studien zu MPS VI

Eine experimentelle neue GAG-Ausscheidungs-Therapie für Mucopolysaccharidose I, II, IVA, VI und VII.
Odiparcil ist ein kleines Molekül in der klinischen Entwicklung von Inventiva Pharma. Odiparcil ist in der Lage, an zwei Arten von akkumulierenden Glykosaminoglykanen (GAGs) in den Zellen von MPS-Patienten zu binden. Diese Odiparcil-gebundenen GAGs werden löslicher und können aus der Zelle heraustransportiert und im Urin ausgeschieden werden.
Da die Ansammlung von GAGs die klinischen Symptome bei MPS-Patienten verursacht, glaubt Inventiva, dass Odiparcil durch die Ausscheidung des GAG-Inhalts helfen kann, die Schwere vieler klinischer Symptome zu reduzieren. In präklinischen Tierversuchen konnte Inventiva beispielsweise zeigen, dass Odiparcil die Knorpeldicke im Knie von MPS VI-Mäusen reduzieren kann, was zu einer erhöhten Mobilität der Tiere führt. Der gleiche Effekt wurde für die Luftröhre beobachtet. Darüber hinaus stellte Odiparcil die Struktur der Hornhaut von MPS VI-Mäusen in ihrem normalen Zustand wieder her.
Die zu klärenden GAGs sind Dermatansulfat (DS) und Chondroitinsulfat (CS) und in viel geringerem Maße auch Heparansulfat (HS). Inventiva ist der Ansicht, dass alle MPS-Bedingungen, an denen diese GAG ​​beteiligt sind, von einer Behandlung mit Odiparcil profitieren können.
Odiparcil ist ein kleines Molekül und hat als solches eine sehr gute Verteilung im Körper, einschließlich der Organe, die nicht durch Enzymersatztherapie (ERT) erreicht werden, zum Beispiel das Auge und der Knorpel, wie oben erwähnt. Odiparcil ist jedoch nicht in der Lage, die Blut-Hirn-Schranke (BHS) zu überwinden und daher wird nicht erwartet, dass es im Gehirn funktioniert. Auch aufgrund seiner geringen Größe kann Odiparcil oral eingenommen werden.
Während es sich bei Oiparcil um eine neue Untersuchungstherapie bei MPS handelt, wurde das Molekül bereits in früheren klinischen Studien für eine andere Indikation an viele gesunde Freiwillige und Patienten gegeben. Odiparcil wurde gut vertragen.
Die erste Indikation, in der odiparcil entwickelt wird, ist MPS VI. Eine Phase-IIa-Studie an erwachsenen MPS-VI-Patienten wird in europäischen Studienzentren durchgeführt, aber Patienten aus allen Teilen der Welt können daran teilnehmen. Die Reise wird von MPS Commercial organisiert, dem kommerziellen Zweig der MPS Society (UK), der sich um die teilnehmenden Patienten kümmern wird. Sowohl Patienten, die derzeit ERT einnehmen, als auch Patienten, die kein ERT einnehmen, können teilnehmen. Informationen zur Studie finden Sie auf dieser Website http://www.improves-mpsvi-trial.com oder kontaktieren Sie uns unter iMProveS@inventivapharma.com.
Als nächsten Schritt bereitet Inventiva eine Phase-Ib-Studie für MPS-VI-Kinder vor, die ERT ab 5 Jahren einnehmen. Die Studie wird wieder eine europäische Studie sein und Patienten aus der ganzen Welt können daran teilnehmen. Die Studie ist noch nicht offen, aber wenn Sie über den Fortschritt auf dem Laufenden gehalten werden möchten, senden Sie uns bitte eine E-Mail an SAFE-KIDDS@inventivapharma.com.
Inventiva muss zunächst klinische Daten zu MPS VI-Patienten erheben, bevor der Fokus des Patienten auf andere MPS-Indikationen ausgeweitet wird. Wenn Sie jedoch ein MPS I, II, IVA, VI oder VII Patient sind und gerne in Kontakt bleiben möchten oder Fragen haben, kontaktieren Sie uns bitte unter einer der obigen E-Mail Adressen.