Verein Mukopolysaccharidosen Schweiz

 

Studien zu MPS IIIB

                     Juli:

Wir haben heute die folgende Pressemitteilung veröffentlicht, um über den Fortschritt unserer klinischen Phase-1/2-Studie für Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) zu berichten. Die Pressemitteilung kann über diesen Link auf unserer Website abgerufen werden: Abeona Therapeutics behandelt ersten Patienten in der zweiten Kohorte der klinischen Phase 1/2-Studie für ABO-101 beim Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB).

Dies markiert den Abschluss von Kohorte 1 in der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie zur Bewertung von ABO-101, einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung von Kindern mit Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Darüber hinaus haben wir bereits den ersten Patienten in Kohorte 2 mit einer höheren Dosis von ABO-101 behandelt.
 
In Bezug auf diese wichtige Ankündigung erklärte unser Vorstandsvorsitzender, Dr. João Siffert: "Wir glauben, dass ABO-101 dazu beitragen kann, den zugrunde liegenden Mangel an lysosomalen Enzymen zu beheben, der letztendlich zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zu einer neurologischen Entwicklung und einem körperlichen Rückgang bei Kindern mit MPS IIIB führt Das bisherige Produktsicherheitsprofil und der eindeutige Nachweis der biologischen Aktivität unterstützen die Weiterentwicklung dieser klinischen Studie in die zweite Kohorte.Diese multizentrische Studie wird durch die enge Zusammenarbeit mit akademischen Experten und den bisher eingeschriebenen Teilnehmern ermöglicht Zwischenbilanz für die zweite Jahreshälfte. “

Wir nehmen weiterhin in Frage kommende Patienten mit MPS IIIB an Standorten in den USA und Spanien auf. Weitere Standorte werden in diesem Jahr weltweit eröffnet, um die Aufnahmefähigkeiten zu erhöhen. Es ist wichtig zu bedenken, dass die Reisekosten im Rahmen der klinischen Prüfung übernommen werden und der Standort keine Abschreckung für die Einschreibung darstellen sollte. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter AbeonaTrials.com und ClinicalTrials.gov